Klinische Studien bei Krebs: Ihre Fragen – unsere Antworten

In klinischen Studien prüfen Forschende, ob neue Verfahren oder Medikamente zur Früherkennung, Diagnostik oder Behandlung einer Erkrankung bei Patientinnen und Patienten sicher und wirksam sind.

Für neue Medikamente sind klinische Studien vorgeschrieben, damit sie eine Arzneimittel-Zulassung erhalten und auf den Markt kommen können.

Klinische Studien laufen in mehreren Stufen ab. Gesetzliche Vorgaben und international gültige Kriterien geben vor, wie eine Studie geplant, durchgeführt und ausgewertet werden muss.

Nicht zu den klinischen Studien zählen zum Beispiel epidemiologische Studien. Das sind wissenschaftliche Beobachtungen großer Bevölkerungsgruppen. Auch sie werden nicht im Labor, sondern mit Menschen durchgeführt. Die Teilnehmenden erhalten jedoch keine neue Therapie oder Untersuchung, sondern werden nur befragt und beobachtet.

Klinische Studien werden in mehrere Phasen unterteilt, die unterschiedliche Ziele verfolgen. 

Frühe klinische Studien (Phase I und II) prüfen neue Behandlungen erstmals am Menschen: 

• In Phase I-Studien testen Forschende ein neues Präparat oder Verfahren unter kontrollierten Bedingungen an einer kleinen Gruppe von Teilnehmenden. Ziel ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit zu bewerten. Solche Studien finden häufig stationär mit etwa 10 bis 30 Teilnehmenden statt.
• In Phase II-Studien wird geprüft, ob das Präparat tatsächlich wirkt und welche Dosierung am besten geeignet ist. Die Dosis soll ausreichend hoch sein, um eine Wirkung zu erzielen, aber gleichzeitig möglichst wenige Nebenwirkungen verursachen. An dieser Phase beteiligen sich meist 50 bis 200 Patientinnen und Patienten. 

Die späten klinischen Studien (Phase III und IV) dienen dem therapeutischen Wirksamkeitsnachweis und der Langzeitbeobachtung: 

• In Phase III-Studien wird die neue Behandlung mit der bisherigen Standardtherapie oder auch einer Scheinbehandlung (Placebo) verglichen. Solche Studien sind groß angelegt, häufig international, und schließen meist mehrere Hundert bis Tausende Teilnehmende ein. Sie sind die Grundlage für die Zulassung eines neuen Arzneimittels: Nur, wenn sich in diesen Studien ein Vorteil gegenüber der Vergleichstherapie zeigt, erhält ein neues Medikament eine Zulassung.
• Nach der Zulassung folgen Phase-IV-Studien, die den Einsatz des Medikaments im Alltag untersuchen. Dabei werden seltene Neben- oder Wechselwirkungen erfasst, die erst bei einer großen Zahl behandelter Menschen sichtbar werden. Diese Phase hilft, die Sicherheit und Wirksamkeit einer Therapie langfristig zu bewerten.

Nicht jede Studie ist für jeden Patienten oder jede Patientin geeignet. Wer an einer klinischen Studie teilnehmen möchte, muss bestimmte Voraussetzungen erfüllen. Für jede Studie legen Forschende Ein- und Ausschlusskriterien fest. Sie sind nötig, um die Studien aussagekräftig zu machen und möglichen Schaden für ungeeignete Teilnehmende zu vermeiden. 

Beispiele für Ein- und Ausschlusskriterien sind 

• Art und Stadium der Krebserkrankung, 
• frühere Behandlungen, 
• die körperliche Verfassung der oder des Teilnehmenden,
• das Alter oder die Lebenserwartung sowie
• gleichzeitige weitere Krankheiten.

Ob jemand an einer Studie teilnehmen darf, hängt auch davon ab, ob das Ziel der Studie zur individuellen Behandlungssituation passt – etwa, wenn keine wirksame Standardtherapie mehr verfügbar ist oder eine Behandlung im Rahmen einer Studie empfohlen wird, weil sie besonders engmaschig überwacht wird.

Eine klinische Studie verläuft nach einem festgelegten Studienprotokoll. Darin ist zum Beispiel festgehalten:

• wie viele und welche Probanden teilnehmen
• unter welchen Voraussetzungen man an der Studie teilnehmen kann (Ein- und Ausschlusskriterien)
• nach welchem Schema eine Behandlung oder eine Untersuchung abläuft

In einer klinischen Studie bekommen – insbesondere bei Phase-III-Studien – nicht alle Teilnehmenden das neue Medikament oder die neue Methode. Stattdessen werden die Teilnehmenden meist in 2 oder mehr Gruppen aufgeteilt. Eine Gruppe erhält zum Beispiel das neue Medikament, die andere ein bereits bekanntes Mittel oder manchmal sogar ein Scheinmedikament (Placebo).

Warum macht man das? Nur durch den Vergleich der Gruppen kann man wirklich herausfinden, ob die neue Methode besser ist als die bisherige oder ob sie vielleicht sogar Nachteile hat. 

Die Verteilung der Teilnehmer auf die Behandlungsgruppen geschieht im Idealfall

• nach dem Zufallsprinzip: Eine solche Studie nennt man "randomisiert".
• verblindet: Als Patientin oder Patient weiß man nicht, ob man das Prüfmedikament oder die Kontrollbehandlung erhält. Weiß es das Behandlungsteam ebenfalls nicht, nennt man die Studie "doppelblind".

Mehr dazu lesen Sie in dem Abschnitt Was bedeutet es, in einer "Kontrollgruppe" zu sein.

In vielen klinischen Studien werden die Teilnehmenden in 2 oder mehrere Gruppen aufgeteilt, um die Wirksamkeit einer neuen Behandlung sicher beurteilen zu können.

• Behandlungsgruppe (oder "Verumgruppe"): Diese Teilnehmenden erhalten die neue Therapie oder das zu prüfende Medikament.
• Kontrollgruppe: Diese Teilnehmenden erhalten die bisherige Standardbehandlung oder ein Placebo – also ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff.

Patientinnen und Patienten sollten die Suche nach einer passenden klinischen Studie immer gemeinsam mit ihren behandelnden Ärztinnen und Ärzten beginnen.
Diese kennen die Krankengeschichte am besten und können einschätzen, ob eine Studie medizinisch sinnvoll ist.

Behandelnde oder niedergelassene Ärztinnen und Ärzte können:

• Studienregister prüfen: In öffentlichen Studienregistern sehen sie, welche klinischen Studien aktuell in der Region laufen – zum Beispiel an Krankenhäusern oder Spezialzentren.
• Kontakt aufnehmen: Sie können mit den Studienverantwortlichen sprechen und klären, ob die Teilnahme für eine Patientin oder einen Patienten infrage kommt.
• Unterlagen prüfen: Ärztinnen und Ärzte helfen, Aufnahmebedingungen (Ein- und Ausschlusskriterien) besser zu verstehen und zu bewerten.

Ärzte wissen zudem häufig, ob eine Studie noch zugänglich ist:

• Eine Studie ist "offen", solange noch Teilnehmende gesucht werden (Rekrutierung läuft).
• Sie wird geschlossen, wenn die geplante Teilnehmerzahl erreicht ist – auch wenn Behandlungen oder Nachbeobachtungen noch weiterlaufen.

Krebszentren, Organzentren und onkologische Spitzenzentren führen regelmäßig klinische Studien durch.
Patientinnen und Patienten, die dort behandelt werden, haben oft direkten Zugang zu geeigneten Studien. 

• Manche Studien werden nur an bestimmten Zentren angeboten. Ärztinnen und Ärzte in spezialisierten Einrichtungen wissen meist, wo ähnliche Studien laufen.
• Ob sich ein Wechsel in eine weiter entfernte Klinik mit längeren Anfahrtswegen lohnt, sollten Patientinnen und Patienten sorgfältig mit ihrem Arzt oder ihrer Ärztin besprechen.

Wenn Sie oder Ihr Arzt eine passende Studie gefunden haben und Sie denken, dass Sie die Teilnahmebedingungen erfüllen, läuft der Einstieg in der Regel in folgenden Schritten ab:

• Rücksprache mit Ihrer Ärztin oder Ihrem Arzt: Gemeinsam können Sie klären, ob die Teilnahme medizinisch sinnvoll ist und welche anderen Behandlungsmöglichkeiten bestehen.
• Kontaktaufnahme mit dem Studienzentrum: Das kann über Ihre Ärztin oder Ihren Arzt geschehen oder direkt über die im Studienregister genannten Ansprechpartnerinnen und Ansprechpartner.
• Vorgespräch und Prüfung der Eignung: Im Studienzentrum werden Ihre medizinischen Daten und Befunde sorgfältig überprüft. Häufig gehören dazu ein Gespräch und einige Untersuchungen.
• Aufklärung und Einwilligung: Bevor Sie teilnehmen, werden Sie umfassend über den Ablauf, mögliche Risiken und Ihre Rechte aufgeklärt. Erst danach entscheiden Sie, ob Sie an der Studie teilnehmen möchten.

Teilnehmende an klinischen Studien werden in der Regel besonders sorgfältig betreut. Sie stehen unter enger medizinischer Beobachtung und erhalten eine individuell angepasste Behandlung.

• Klinische Studien finden meist an Zentren statt, die große Erfahrung in der Krebsdiagnostik und -therapie haben.
• Wenn sich eine neue Behandlungsmethode als vielversprechend erweist, gehören Studienteilnehmende oft zu den Ersten, die von ihr profitieren können.

Welchen persönlichen Nutzen eine klinische Studie bietet, hängt immer vom Ziel der Studie ab. Mögliche Ziele sind zum Beispiel:

• herauszufinden, ob Patientinnen und Patienten mit einer neuen Therapie länger leben als mit der bisherigen Standardbehandlung,
• ein Medikament zu entwickeln, das weniger Nebenwirkungen hat,
• oder die Lebensqualität während der Behandlung zu verbessern.

Eine Garantie für diesen Nutzen gibt es aber nicht. Wer über eine Teilnahme nachdenkt, sollte sich klarmachen, welche Erwartungen oder Hoffnungen er oder sie mitbringt – und diese mit den Zielen der Studie vergleichen.

Die Sicherheit der Teilnehmenden steht immer an erster Stelle:

• Bevor ein neues Medikament oder Behandlungsverfahren überhaupt am Menschen getestet werden darf, muss es umfangreiche Labor- und Tierversuche erfolgreich bestanden haben.
• Darüber hinaus gibt es strenge nationale und internationale Vorschriften, die genau regeln, wie klinische Studien geplant, geprüft und durchgeführt werden. Jede Studie wird zudem von Ethikkommissionen und Behörden überwacht, um den Schutz der Teilnehmenden zu gewährleisten.

Trotz kann jede klinische Studie gewisse Risiken mit sich bringen:

• Ob eine neue Therapie so gut oder besser ist als die bisherige Standardbehandlung, soll die Studie erst zeigen.
• Niemand kann im Voraus sicher sagen, ob und wie stark eine neue Methode den Gesundheitszustand verbessert.
• Zudem können unerwartete Nebenwirkungen auftreten, die vor der Testung einer neuen Substanz in der Studie noch nicht bekannt waren.

Das Risiko einer Teilnahme hängt auch stark davon ab, in welcher Phase sich die Studie befindet:

• In frühen Studienphasen (Phase I) wird ein Wirkstoff oder ein Verfahren zum ersten Mal am Menschen erprobt – hier bestehen noch größere Unsicherheiten.
• In späteren Phasen (Phase III) ist die Behandlung bereits an vielen Patientinnen und Patienten getestet worden. Die Risiken sind in der Regel geringer, weil mehr Daten über Wirkung und Nebenwirkungen vorliegen.

Rechte von Teilnehmenden klinischer Studien:

• Studienteilnehmende haben vor ihrer Zusage und jederzeit im Verlauf der Tests das Recht, sich ausführlich über Ziele und Ablauf der jeweiligen klinischen Studie informieren zu lassen.
• Die Studienträger müssen für alle Teilnehmenden eine Versicherung abschließen (Probandenversicherung). Diese Versicherung deckt das Risiko eventueller gesundheitlicher Beeinträchtigungen durch die Studienteilnahme ab.
• Sowohl die medizinischen Daten, die während der Studie erhoben werden, als auch Daten aus der Krankenakte sind streng vertraulich. Forschende dürfen sie nur anonym auswerten. Dafür sorgen die gesetzlichen Bestimmungen zum Datenschutz.
• Patientinnen und Patienten können die Studie jederzeit ohne Angabe von Gründen und ohne Nachteile für die weitere ärztliche Betreuung abbrechen.

Pflichten von Teilnehmenden klinischer Studien:

• Mit ihrer schriftlichen Einverständniserklärung stimmen die Teilnehmenden der vorgesehenen Behandlung/Untersuchung zu.
• Studienteilnehmende müssen regelmäßig zu den vereinbarten Terminen erscheinen und die notwendigen Auskünfte zu ihrem Befinden geben (zum Beispiel einen Fragebogen zu gesundheitlichen Veränderungen beantworten).
• Der Studienarzt oder die Studienärztin muss vorab informiert werden, wenn Teilnehmende weitere Medikamente einnehmen, die nicht Bestandteil der Studie sind oder zusätzliche Behandlungen stattfinden.
• Wechseln Studienteilnehmende den Wohnort oder ihren betreuenden Arzt oder ihre betreuende Ärztin, müssen sie das ebenfalls den Studienverantwortlichen mitteilen.
• Je nach Studienplanung können weitere Vorgaben hinzukommen.

Normalerweise kommt für alle Kosten, die im Rahmen einer klinischen Studie entstehen, der Anbieter auf – also beispielsweise die Klinik oder das Pharmaunternehmen.

Wenn der Anbieter einen Teil der Kosten – etwa die Fahrtkosten – nicht übernimmt, muss das die Patientin oder der Patient vor Beginn der Studienteilnahme erfahren. Sie müssen diese Kosten dann meist selbst tragen.

Krankenkassen übernehmen in der Regel keine Kosten, die im Zusammenhang mit einer Studienteilnahme entstehen. Das liegt daran, dass es sich bei klinischen Studien um Behandlungen handelt, deren Wirksamkeit noch nicht abschließend nachwiesen ist. Sie gehören deshalb nicht zum Leistungsumfang von Krankenkassen.