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Es gibt mehrere Dutzend verschiedene Zytostatika zur Chemotherapie. Viele weitere Substanzen werden in klinischen Studien überprüft. Lehrbücher zum Thema gruppieren Zytostatika oft nach ihrer besonderen Wirkung auf die Tumorzelle. Der folgende Text nennt die wichtigsten Gruppen und nennt jeweils einige Beispiele für Substanznamen.
Auf eine Auflistung aller Substanzen oder von Markennamen für Arzneimittel muss hier wegen der Fülle von Begriffen allerdings verzichtet werden, ebenso auf die Nennung gängiger Kombinationen ("Schemata") verschiedener Zytostatika.
Patienten, die sich für Detailinformationen zu den ihnen verordneten Medikamente interessieren, sollten ihre behandelnden Ärzte darauf ansprechen. Sie können ihnen beispielsweise sagen, welche Substanzgruppe hinter den Markennamen steht und was deren Besonderheiten sind. Eine Übersicht der Behandlungsstrategien gegen häufige Tumorerkrankungen hat der Krebsinformationsdienst in der Rubrik "Krebsarten" zusammengestellt.
Die Zytostatika dieser Gruppe greifen chemisch die Moleküle der Erbsubstanz sowie einiger Proteine an und vernetzen sie. Dadurch stören sie in Tumorzellen nicht nur die Neubildung von DNA vor der Zellteilung. Auch die Ablesevorgänge während des normalen Stoffwechsels werden behindert: Die Erbinformation kann nicht mehr in "Bauanleitungen" zum Beispiel für Eiweiße umgesetzt werden.
Solche Zytostatika werden in die Erbsubstanz als "falsche" Bausteine eingebaut und zerstören so die Erbinformation. Sie wirken sehr spezifisch während der Zellteilung. Da sich gesundes Gewebe wenig teilt, hat eine Behandlung mit Antimetaboliten vergleichsweise geringe Nebenwirkungen und Langzeitfolgen. Niedrig dosierte Antimetabolite werden deshalb zum Beispiel auch zur Behandlung von Krebsvorstufen der Haut, von hartnäckigen Warzen, aber auch von Rheuma eingesetzt.
Sie verursachen, ähnlich wie "normale" Antibiotika in Bakterien, in Tumorzellen sowohl Brüche der Erbsubstanz DNA wie auch Veränderungen an der Zellmembran und weitere Effekte. Ihre Effektivität ist nicht nur an die Phase der Zellteilung gebunden. Damit ist aber auch das Potenzial für Nebenwirkungen bei diesen Zytostatika vergleichsweise hoch.
Diese Stoffe wurden ursprünglich aus der Pflanze Immergrün (Vinca) entwickelt; sie gehört zur Familie der Hundsgiftsgewächse. Vincaalkaloide hemmen die "Fäden" (Mikrotubuli), an denen bei der Zellteilung die neu gebildete, verdoppelte Erbsubstanz auseinandergezogen und auf zwei Tochterzellen verteilt wird. Man spricht auch von so genannten Spindelgiften. Ihre Wirkung ist damit einerseits an die Zellteilung gebunden. Da die Mikrotubuli aber nicht nur bei der Zellteilung eine Rolle spielen, sondern auch bei der Reizleitung in den Nerven, können die Vincaalkaloide neurotoxisch wirken.
Diese neuere Gruppe von Zytostatika wird aus Eibenrinde gewonnen. Sie "versteifen" die Mikrotubuli-Fäden, an denen bei der Zellteilung die Erbsubstanz auf zwei Tochterzellen verteilt wird. Dadurch wird die Zellteilung bei einer Taxan-Chemotherapie sozusagen angehalten.
Chemische Verbindungen dieses Edelmetalls binden an die Erbsubstanz DNA und hemmen zusätzlich die Enzyme, die dadurch ausgelöste Schäden reparieren könnten. Platinverbindungen sind sehr wirksame Zytostatika. Sie haben jedoch vergleichsweise starke Nebenwirkungen, vor allem Übelkeit, die sich mit Begleitmedikamenten allerdings unterdrücken lässt. Meist werden sie in Kombination mit anderen Zytostatika eingesetzt.
Diese Zytostatika hemmen Enyzme, die an der Reparatur von Brüchen im Erbmaterial beteiligt sind. Sie gehören chemisch verschiedenen Gruppen an. Alle wurden ursprünglich aus giftigen Pflanzen entwickelt. Die Grundsubstanz Camptothecin stört die Topoisomerase-I. Die so genannten Epipodophyllotoxine stören die Topoisomerase-II.